Noutăți despre studiul Alzheimer de la simpozionul DZNE

Mărturisesc că e prima oară când caut explicația cuvântului simpozion pentru că întotdeauna l-am asociat cu o emisiune de pe vremuri de la TVR și, dacă îmi amintesc bine, era despre muzică. Dar acum înțeleg că e termenul potrivit pentru această întâlnire la care am fost la Würzburg, invitată fiind de cei care se ocupă cu studiul DIAN din care fac parte.

Vinerea trecută am călătorit singură la Würzburg pentru acest eveniment al Deutsches Zentrum für Neurodegenerative Erkrankungen. M-am instalat în cameră și am pornit să explorez orașul până când urma să mă întorc pentru începerea evenimentului. Când am coborât în foaier să ne cunoaștem… am constatat că toți se cunosc cât de cât între ei sau dacă nu, măcar le vine mult mai ușor decât mie să interacționeze. Problema mea a fost limba și nesiguranța obișnuită pe care o am mereu când mă aflu printre nemți pe care îi întâlnesc pentru prima oară. Pentru că toți, în afară de mine erau nemți, moment în care din nou m-am simțit privilegiată că pot fi în mijlocul lor, inclusă în această oportunitate pe care în România nu aș fi avut-o. Și nu că ar fi nevoie de dovezi pentru această afirmație, însă uitați-vă la poza cu harta de mai jos, unde explic ce vedem acolo.

Am văzut o altă ghiocică care stătea stingheră, ca mine, în cerc așa că mi-am făcut curaj și m-am dus către ea să o întreb dacă e acolo singură. Parcă aș fi încercat să o agăț :)) A spus că da, dar că îi vin fratele și unchiul în curând. Am făcut puțină conversație, s-a mai lipit de noi încă un domn, singur și el, și până să mergem la cină am tot sporovăit.

După cină ne-am împărțit în 3 grupuri de discuții, în funcție de stadiul în care suntem. Grupul din care făceam eu parte era cel al asimptomaticilor interesați de medicamentație și testare de medicamente. Ne-am retras într-o cameră de conferințe împreună cu doctorul coordonator al studiului de terapie. Am fost mândră de mine că multe dintre informațiile date de medic le știam deja din toate articolele pe care le citesc pe subiect, însă am aflat și alte chestii despre testele de medicamente care se fac în cadrul DIAN la München și  Tübingen  (de care aparțin eu). La ultima vizită, neurologul meu insista să mă înscrie în studiu, însă multe detalii nu am primit, dar am făcut rost de ele la această discuție. Deocamdată, doar 5 persoane testează acest medicament necunoscut de doctori sau de pacienți și doi dintre ei au fost la eveniment, unul chiar în acest grup de discuții. Ne-a spus că se fac perfuzii, vine un asistent acasă la pacient, medicamentul e livrat în aceeași zi tot acasă la pacient și timp de o oră îi este administrat. După, asistentul mai rămâne o oră și jumătate pentru a supraveghea eventuale efecte secundare. La intervale regulate se fac RMN-uri pentru a urmări evoluția. Perfuziile se administrează o dată la două săptămâni și din spusele celor doi participanți, nu au avut nici un efect secundar și au putut să își continue activitatea zilnică după plecarea asistentului.

Evident că subiectul principal a fost Lecanemab-ul și neaprobarea lui. S-au pus zeci de întrebări și în acea seară și a doua zi la eveniment – unde a fost însuși reprezentantul Germaniei în comitetul EMA – cel care aprobă medicamente împreună cu Comisia Europeană – însă mai toate au avut ca răspuns NU ȘTIM sau NU. Dar ajung și la ele. Unii din cei din grupul de discuții puneau niște întrebări foarte informate, în timp ce noi ceilalți ascultam. Aș fi pus și eu, dar… germană și oricum nu am simțit nevoia să îmi fac prezența și mai simțită. Am mai aflat că:

* informația cea mai dătătoare de speranță e că în săptămânile ce urmează EMA se întrunește din nou pentru a anunța dacă s-au răzgândit în privința aprobării Lecanemab-ului în Europa. Eisai au depus studii și informații noi, deci poate se răzgândesc. Dar domnul din comisie a fost mut ca un mormânt în privința asta.

* deși pare că Lecanemab și Donanemab fac același lucru și par a fi la fel, nu e așa: au anticorpi diferiți și rezultate diferite. De exemplu Donanemab targetează și proteinele TAU, în timp ce Lecanemab doar plăcile amiloide.

* în cazul studiului cu medicamentul secret, casa de asigurări nu acoperă zilele libere luate eventual pentru administrarea lui. Pentru că e ca și cu operațiile estetice de înfrumusețare, nu e ceva ce ține de o recomandare, e ceva voluntar. Deci o zi liberă la fiecare două săptămâni timp de 2 ani e… cam dificil pentru cei care nu fac home office.

* toate celelalte întrebări au avut ca răspuns: nu știm, nimeni nu știe, încă descoperim etc.

Chestia e că fiind primele medicamente care dau niște rezultate, e totuși începutul și până la un tratament sigur mai e mult. Unul dintre cei care au luat Lecanemab în cadrul testelor a murit pentru că în paralel lua și medicamente de subțiere a sângelui… ceea ce nimeni nu știa că poate interacționa în acest hal cu noua substanță administrată. Toți avem speranțe de la el și unii chiar nu știau că nu e vindecare ci tratament și au fost puțin dezamăgiți când au aflat că după cei doi ani de tratament nimeni nu știe ce se întâmplă: OK, șterge plăcile amiloide, dar pentru cât timp? Mai revin? După cât timp? Mai poți relua tratamentul? Nu te omoară tratamentul la un moment dat? Etc…

A doua zi am fost din nou oaia neagră, la propriu pentru că eram singura îmbrăcată în rochie ușor mai fancy, neagră, în timp ce restul erau la blugi și pulover sau chiar trening… well…

Am început cu panelul unul medic cercetător de la centrul DIAN din München, care ne-a vorbit despre studiul în care sunt și eu acum, acela în care se strâng date biologice de la toți cei din studiu: informații din sânge, lichidul spinal, și din PET scan. Ne-a prezentat stadiul actual al studiului și am aflat că Germania oferă 25% din totalul rezultatelor datorită celor peste 100 de participanți (printre care și eu). Apropos, domnul care s-a lipit de noi cu o seară înainte e în studiu de 8 ani și cel care participă la testarea medicamentului e de 12 ani. Cercetarea a demonstrat că schimbările în lichidul spinal sunt vizibile cu zeci de ani înainte de declanșarea bolii.

– un studiu făcut post mortem pe creierele unor bolnavi de Alzheimer a arătat că proteina synucleida  specifică Parkinsonului a fost găsită și la această boală. Mai exact, pentru că unii pacienți de Parkinson au dezvoltat și demență, s-a dovedit că gena APOE, specifică Alzheimerului, în combinație cu Lewy bodies, specifici Parkinsonului, au accelerat demența. N-am înțeles toate astea foarte bine, însă am găsit linkul asta care explică.

Al doilea panel a fost cel despre studiul medicamentelor.

Scopul principal e să știm când se instalează simptomele pentru a le putea preveni. Asta înseamnă că se fac calcule și aproximări în comparație cu instalarea simptomelor la părintele care a avut deja gena si Alzheimer. Astfel, prin medicamentație, aceste simptome (uitarea, dezorientarea etc) vor putea fi încetinite sau chiar stopate. S-a vorbit despre medicamentele studiului în desfășurare care testează siguranța și eficiența în încetinirea progresiei deteriorării cognitive la oamenii cu Alzehmeier genetic.

Anterior s-au testat medicamentele Gantenerumab și Atabecestat, iar acum se testează un nou component fără nume, însă cu o serie de numere și litere, care e o combinație cu 2 anticorpi unul care vizează plăcile amiloide, celălalt proteinele TAU vs. Placebo. S-a reluat ce discutaserăm cu o seară înainte, că screening-ul a fost în februarie 2024, iar unda verde s-a în aprilie și recrutarea s-a terminat în 2 săptămâni. Criteriile de includere în studiu au fost: numai purtătorii mutațiilor genei (testarea genetică e necesară), vârsta peste 18 ani, -10 până la +10 ani de la instalarea simptomelor la părintele cu gena, asimptomatic/simptomatic. Studiul durează 4 ani, apoi este planificată extinderea în regim deschis. Studiul se desfășoară cum am spus mai sus: la fiecare 2 săptămâni vizite mici la domiciliu pentru administrarea medicației de studiu, consultație la centrul de studiu la fiecare 3 luni, plus ședințe la jumătate de an, un an, doi, trei și patru unde se vor face RMN și PET Scans pentru plăcile amiloide, FDG și proteinele TAU. În plus 2‑3 examinări RMN suplimentare de siguranță.

Al treilea panel, a fost cel al unui aparținător, o poveste a unei familii, asupra căruia nu o să insist. Un domn ne-a povestit despre cum gestionează ei ca familie diagnosticul și viața soției lui care a început să manifeste simptome și cum le-au explicat copiilor.

Al patrulea panel a fost cel al domnului de la EMA, cel mai așteptat dintre toate.

Ne-a explicat care sunt motivele pentru care medicamentele trebuie aprobate și care sunt cei 5 piloni ai deciziei, cine aprobă, care sunt criteriile științifice luate în considerare.* La prima întrebare, de ce? e evident care e răspunsul: ca să nu murim încercând să ne facem bine cu niște substanțe pe care nu le cunoaștem. Mulți inventează medicamente pentru a face bani, fără să le pese cine trăiește.

* La întrebarea cine? am aflat că e Comisia Europeană prin organul lor EMA – European Medicine Agency. EMA e formată de câte un membru al fiecărei țări din cele 27 a Uniunii, plus un membru din Norvegia și unul din Islanda și încă 5 membrii cooptați CHMP. Întâlnirile sunt lunare și părerile și decizia se ia prin acord general sau prin votul majorității.

* Care sunt criteriile științifice luate în considerare?
a) Calitatea farmaceutică
b) Eficiența – relevant clinic, adică dacă aduce o schimbare relevantă după administrare
c) Siguranța – ce riscuri implică
d) Echilibrul între beneficiu și risc – în ce parte înclină balanța mai mult – în cazul Lecanemab-ului, EMA a considerat că riscurile și beneficiile sunt cam egale și riscurile înspre grav cântăresc mai mult decât binele pe care îl fac.

Cum se ajunge la decizie și reexaminare? – Europa are un proces diferit față de alte țări și continente.

Al cincilea panel a dezbătut posibilitățile terapeutice în Germania, ce medicamente sunt disponibile, însă totul a fost atât de greu de înțeles, încât nu am luat multe notițe. La Q&A doctorul care a ținut acest panel a dat multe explicații legate de ce e și ce nu e permis să faci în Germania, ce autorități sunt implicate, ce pot păți medicii dacă prescriu medicamente neautorizate și cum te ignoră casa de asigurări dacă faci totul “pe barba ta”. Însă ne-a asigurat că sunt o grămadă de medicamente care ajută – eu, de exemplu iau deja Galantamin despre care am scris aici și rolul lui e să protejeze neuronii de plăcile amiloide care îl ataca – sau care stabilizează simptomele pentru a oferi mai multă independență. Printre ele a pomenit de Trontinemab, despre care trebuie să mai citesc.

Ultimul panel a fost al reprezentantului Germaniei în Alzheimer Europe și ne-a spus că această organizație nu se amestecă în deciziile EMA, însă poate avea o părere despre deciziile ei. De exemplu acest răspuns legat de neaprobarea Lecanemab-ului. Din AE fac parte 41 de societăți din 35 de țări și obiectivele lor strategice sunt să:

* Ofere o voce persoanelor cu demență și rudelor acestora
* Definirea demenței ca prioritate europeană
* Schimbarea percepției sociale și combaterea stigmelor
* Creșterea gradului de conștientizare pentru sănătatea creierului și prevenire
* Consolidarea și întărirea mișcării europene pentru demență
* Sprijinul pentru cercetarea în domeniul demenței

Ne-a mai povestit și despre EADC  după care ni s-a arătat harta menționată mai sus: țările cu verde în diferite nuanțe au strategii politice, organizații și asociații care se ocupă de obiectivele de mai sus, în timp ce acelea cu mov sunt țări în care “nu se face aproape nimic“. Exact astea au fost cuvintele spreaker-ului și m-am pleoștit toată să văd România atât de mov. Pe site se vede că există doar 2 entități membre

Cam asta s-a prezentat, dar eu până am ajuns la Q&A, nu mai puteam cu atâta germană. Am mai luat câteva notițe, dar îmi doream foarte mult să dorm pentru că nu dormisem destul în noaptea precedentă.
S-au pus foarte multe întrebări despre Lecanemab și dacă nu se aproba, cum putem totuși să beneficiem de tratament cu el. S-au încercat răspunsuri, însă toate întrebările și răspunsurile au fost la nivel de excepție de la regulă și oricum am încerca să facem rost de el și să ni-l administrăm, concluzia e că trebuie să fim foarte, foarte bogați ca să ne permitem și medicamentul (în jur de 40.000 de euro pentru 2 ani) și eventuale spitalizări în urma efectelor secundare pe care casă de asigurări nu le-ar suporta pentru că e vorba despre o ilegalitate în principiu. Pe deasupra, riscul pentru medici în caz de administrare e destul de mare pentru că își pot pierde licență.

Nu știu pe cine ajuta informațiile astea, însă dacă vreți să fiți la curent, eu mă bucur să le las aici. Chiar și pentru o arhiva pentru anii ce urmează.

Leave a Reply

Your email address will not be published. Required fields are marked *